ఇసినోఫిలిక్ ఎసోఫాగిటిస్‌తో బాధపడుతున్న పెద్దలు మరియు కౌమారదశలో 300వ దశ ఫలితాలను సానుకూలంగా, వైద్యపరంగా అర్థవంతమైనదిగా చూపే ఏకైక జీవ ఔషధం డ్యూపిక్సెంట్ 3 mg వీక్లీ.
ఇసినోఫిలిక్ ఎసోఫాగిటిస్ అనేది దీర్ఘకాలిక, ప్రగతిశీల రకం 2 ఇన్ఫ్లమేటరీ వ్యాధి, ఇది అన్నవాహికను దెబ్బతీస్తుంది మరియు సరిగ్గా పనిచేయకుండా చేస్తుంది
US మరియు గ్లోబల్ రెగ్యులేటరీ ఫైలింగ్‌లు 2022లో ప్లాన్ చేయబడ్డాయి
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) మరియు సనోఫీ ఈరోజు రెండవ దశ 3 ట్రయల్ నుండి సానుకూల వివరణాత్మక ఫలితాలను ప్రకటించాయి, ఇది డూపిక్సెంట్® (డూపిలుమాబ్) 300 mg వారానికి 24 వారాలలో ఇసినోఫిలిక్ ఎసోఫాగిటిస్ (EoE) యొక్క సంకేతాలు మరియు లక్షణాలను గణనీయంగా మెరుగుపరిచింది. 12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులలో ప్లేసిబో. ఈ కీలకమైన డేటా ఈరోజు 2022 అమెరికన్ అకాడమీ ఆఫ్ అలర్జీ, ఆస్తమా మరియు ఇమ్యునాలజీ (AAAAI) వార్షిక సమావేశంలో ఆలస్యంగా జరిగే ఓరల్ అబ్‌స్ట్రాక్ట్ సెషన్‌లో ప్రదర్శించబడుతుంది.
"ఎసినోఫిలిక్ ఎసోఫాగిటిస్ సాధారణంగా తినే వ్యక్తి యొక్క సామర్థ్యాన్ని బాగా ప్రభావితం చేస్తుంది మరియు వైద్యులు పర్యవేక్షించడానికి మరియు మరింత తీవ్రమైన సందర్భాల్లో, అన్నవాహికను సాగదీయడానికి ఇన్వాసివ్ వైద్య విధానాలపై ఆధారపడతారు" అని ఇవాన్ S. డెల్లాన్, MD, MPH, గ్యాస్ట్రోఎంటరాలజీ మరియు హెపాటాలజీ ప్రొఫెసర్ చెప్పారు. యూనివర్శిటీ ఆఫ్ నార్త్ కరోలినా స్కూల్ ఆఫ్ మెడిసిన్ మరియు ట్రయల్ యొక్క కో-ప్రిన్సిపల్ ఇన్వెస్టిగేటర్. "ప్రస్తుతం, ఈ వ్యాధి యొక్క అంతర్లీన డ్రైవర్లను పరిష్కరించే FDA- ఆమోదించబడిన చికిత్స ఎంపికలు లేవు. ఈ ట్రయల్ నుండి వచ్చిన డేటా వారానికొకసారి తీసుకున్న డుపిలుమాబ్ రోగులకు మింగగల సామర్థ్యాన్ని మెరుగుపరచడమే కాకుండా, అన్నవాహికలో టైప్ 2 ఇన్ఫ్లమేషన్‌ను తగ్గించింది, ఇది ఇసినోఫిలిక్ ఎసోఫాగిటిస్ యొక్క ప్రధాన కారణాన్ని పరిష్కరించగల సామర్థ్యాన్ని సూచిస్తుంది.
డ్యూపిక్సెంట్ గ్రూప్‌లో 300 మంది రోగులు మరియు ప్లేసిబో గ్రూపులో 80 మంది రోగులను నమోదు చేసుకున్న డ్యూపిక్సెంట్ 79 mg వీక్లీ ఆర్మ్ ట్రయల్ నుండి టాప్‌లైన్ ఫలితాలు అక్టోబర్ 2021లో ప్రకటించబడ్డాయి మరియు మొదటి దశ 3 ట్రయల్ నుండి ఫలితాలను నిర్ధారించాయి. 24 వారాలలో సహ-ప్రాథమిక ముగింపు పాయింట్లు రోగి నివేదించిన మ్రింగుటలో ఇబ్బందిని అంచనా వేసింది (0-84 డైస్ఫాగియా సింప్టమ్ ప్రశ్నాపత్రం లేదా DSQలో బేస్‌లైన్ నుండి మార్పు), మరియు అన్నవాహిక వాపు (హిస్టోలాజికల్ డిసీజ్ రిమిషన్‌ను సాధించే రోగుల నిష్పత్తి, పీక్ ఎసిటోఫిజియల్ పీక్ ఎసిటోఫియాల్ అని నిర్వచించబడింది. ఇసినోఫిల్ గణన ≤6 eos/హై పవర్ ఫీల్డ్ [hpf]).
2022 AAAAI వార్షిక సమావేశంలో సమర్పించబడిన డేటా ప్రకారం, వారానికి డూపిక్సెంట్ 300 mgతో చికిత్స పొందిన రోగులు ప్లేసిబోతో పోలిస్తే 24వ వారం నాటికి క్రింది మార్పులను అనుభవించారు:
• ప్లేసిబో (p=64) కోసం 41%తో పోలిస్తే బేస్‌లైన్ నుండి వ్యాధి లక్షణాలలో 0.0008% తగ్గింపు. ప్లేసిబో (p<23.78) కోసం 13.86 పాయింట్ల మెరుగుదలతో పోలిస్తే, డ్యూపిక్సెంట్‌ని స్వీకరించే రోగులు DSQలో 0.0001 పాయింట్ల మెరుగుదలని అనుభవించారు; బేస్‌లైన్ DSQ స్కోర్‌లు వరుసగా 38 మరియు 36 పాయింట్లు.
• డూపిక్సెంట్‌ను స్వీకరించే దాదాపు 10 రెట్లు ఎక్కువ మంది రోగులు హిస్టోలాజికల్ వ్యాధి ఉపశమనం సాధించారు: ప్లేసిబో (p<59) పొందిన 6% మంది రోగులతో పోలిస్తే 0.0001% మంది రోగులు హిస్టోలాజికల్ వ్యాధి ఉపశమనం పొందారు; సగటు బేస్‌లైన్ గరిష్ట స్థాయిలు వరుసగా 89 మరియు 84 eos/hpf.
ట్రయల్ యొక్క భద్రతా ఫలితాలు సాధారణంగా దాని ఆమోదించబడిన సూచనలలో డ్యూపిక్సెంట్ యొక్క తెలిసిన భద్రతా ప్రొఫైల్‌కు అనుగుణంగా ఉంటాయి. 24-వారాల చికిత్స వ్యవధిలో (డ్యూపిక్సెంట్ n=80, ప్లేసిబో n=78), ప్రతికూల సంఘటనల మొత్తం రేట్లు డ్యూపిక్సెంట్ 84 mg వారానికి 300% మరియు ప్లేసిబో కోసం 71%. ప్రతి వారం డూపిక్సెంట్‌తో సాధారణంగా గమనించిన ప్రతికూల సంఘటనలు (≥5%) ఇంజెక్షన్ సైట్ ప్రతిచర్యలు (38% డూపిక్సెంట్, 33% ప్లేసిబో), జ్వరం (6% డ్యూపిక్సెంట్, 1% ప్లేసిబో), సైనసిటిస్ (5% డూపిక్సెంట్, 0% ప్లేసిబో) ), COVID-19 (5% డ్యూపిక్సెంట్, 0% ప్లేసిబో) మరియు హైపర్‌టెన్షన్ (5% డ్యూపిక్సెంట్, 1% ప్లేసిబో). 3వ వారానికి ముందు డూపిక్సెంట్ (3%) మరియు ప్లేసిబో (24%) సమూహాల మధ్య ప్రతికూల సంఘటనల కారణంగా చికిత్స నిలిపివేత రేటులో అసమతుల్యత గమనించబడలేదు.
ప్రతి రెండు వారాలకు డూపిక్సెంట్ 300 mgతో చికిత్స పొందిన చాలా మంది రోగులు ప్లేసిబోతో పోలిస్తే వారి ఎసోఫాగియల్ ఇసినోఫిలిక్ గణనను సాధారణ స్థాయికి తగ్గించారని కూడా విచారణ కనుగొంది; అయినప్పటికీ, డిస్ఫాగియా లక్షణాలలో గణనీయమైన మెరుగుదల లేదు. ప్రతి రెండు వారాల మోతాదుకు సంబంధించిన వివరణాత్మక ఫలితాలు రాబోయే కాంగ్రెస్‌లో ప్రదర్శించబడతాయి.
క్లినికల్ ట్రయల్ ప్రోగ్రామ్ నుండి డేటా US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA)కి సమర్పించబడింది. ఇతర దేశాలలో గ్లోబల్ రెగ్యులేటరీ ఫైలింగ్‌లు కూడా 2022లో ప్లాన్ చేయబడ్డాయి.
సెప్టెంబరు 2020లో, US FDA, EoEతో 12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగుల చికిత్స కోసం డ్యూపిక్సెంట్‌కు బ్రేక్‌త్రూ థెరపీ హోదాను మంజూరు చేసింది. 2017లో EoE యొక్క సంభావ్య చికిత్స కోసం డ్యూపిక్సెంట్‌కు అనాథ డ్రగ్ హోదా కూడా మంజూరు చేయబడింది. EoEలో డ్యూపిక్సెంట్ యొక్క సంభావ్య ఉపయోగం ప్రస్తుతం క్లినికల్ డెవలప్‌మెంట్‌లో ఉంది మరియు భద్రత మరియు సమర్థత ఏ నియంత్రణ అధికారం ద్వారా పూర్తిగా మూల్యాంకనం చేయబడలేదు.
