వార్మ్ యాంటీబాడీ ఆటో ఇమ్యూన్ హెమోలిటిక్ అనీమియాపై కొత్త డేటా

రిగెల్ ఫార్మాస్యూటికల్స్, ఇంక్. ఈరోజు అమెరికన్ జర్నల్ ఆఫ్ హెమటాలజీలో ఓపెన్ లేబుల్, మల్టీసెంటర్, వార్మ్ యాంటీబాడీ ఆటో ఇమ్యూన్ హెమోలిటిక్ అనీమియా (wAIHA) ఉన్న పెద్దవారిలో ఫోస్టామటినిబ్ యొక్క ఫేజ్ 2 క్లినికల్ స్టడీ నుండి డేటాను ప్రచురించినట్లు ప్రకటించింది. ఫోస్టామటినిబ్, ఓరల్ ప్లీన్ టైరోసిన్ కినేస్ (SYK) నిరోధకం, వేగంగా మరియు మన్నికగా హిమోగ్లోబిన్ (Hgb) స్థాయిలను పెంచుతుందని ప్రచురించిన డేటా నిరూపిస్తుంది, దాదాపు సగం మంది రోగులలో వైద్యపరంగా అర్ధవంతమైన Hgb ప్రతిస్పందనలు గమనించబడ్డాయి మరియు ఇప్పటికే ఉన్న భద్రత మరియు సహనశీలత ప్రొఫైల్. అధ్యయనం చేసిన బహుళ వ్యాధి కార్యక్రమాలలో రోగుల fostamatinib భద్రతా డేటాబేస్. "ఫోస్టామటినిబ్ ఫర్ ది ట్రీట్‌మెంట్ ఆఫ్ వార్మ్ యాంటీబాడీ ఆటో ఇమ్యూన్ హెమోలిటిక్ అనీమియా: ఫేజ్ 2, మల్టీసెంటర్, ఓపెన్-లేబుల్ స్టడీ" అనే శీర్షికతో ప్రచురణ జర్నల్ వెబ్‌సైట్‌లో అందుబాటులో ఉంది.

"వార్మ్ ఆటో ఇమ్యూన్ హెమోలిటిక్ అనీమియాలో మా ఫేజ్ 2 అధ్యయనంలో గమనించిన ఫలితాలు ఈ అరుదైన, తీవ్రమైన రక్త రుగ్మత ఉన్న రోగులకు సహాయం చేయడానికి ఫోస్టామటినిబ్ యొక్క సామర్థ్యాన్ని బలోపేతం చేస్తాయి, వీరికి ప్రస్తుతం వ్యాధి-లక్ష్య చికిత్సలు ఆమోదించబడలేదు" అని రిగెల్ అధ్యక్షుడు మరియు చీఫ్ ఎగ్జిక్యూటివ్ రౌల్ రోడ్రిగ్జ్ చెప్పారు. అధికారి. "ఆమోదించబడితే, 2023లో wAIHA ఉన్న రోగులకు ఫోస్టామటినిబ్ మొదటి నుండి మార్కెట్ థెరపీగా మారే అవకాశం ఉంది మరియు fostamatinib యొక్క రెండవ ఆమోదించబడిన సూచన అవుతుంది."

ఫేజ్ 2 అధ్యయనం wAIHA ఉన్న వయోజన రోగులలో 150 mg BID (రోజుకు రెండుసార్లు) వద్ద fostamatinib ప్రతిస్పందనను అంచనా వేసింది మరియు కనీసం ఒక ముందస్తు చికిత్సలో విఫలమైన Hgb కంటే తక్కువ 10 g/dL ఉన్న యాక్టివ్ హెమోలిసిస్. రెస్క్యూ థెరపీ లేదా ఎర్ర రక్త కణాల మార్పిడి లేకుండా 10వ వారం నాటికి బేస్‌లైన్ నుండి ≥2 g/dL పెరుగుదలతో ప్రాథమిక ముగింపు స్థానం Hgb 24 g/dL కంటే ఎక్కువ. 46% (11/24) మంది రోగులు ప్రాథమిక ముగింపు స్థానానికి చేరుకున్నారని అధ్యయనం నిరూపించింది, 1వ వారంలో 30 ఆలస్యంగా స్పందించిన వ్యక్తి (మొత్తం 12 మంది ప్రతిస్పందనదారులు [50%]). మధ్యస్థ Hgb పెరుగుదల వారం 2లో కనుగొనబడింది మరియు కాలక్రమేణా కొనసాగింది. అతి సాధారణ ప్రతికూల సంఘటనలు (AEలు) అతిసారం (42%), అలసట (42%), రక్తపోటు (27%), తల తిరగడం (27%) మరియు నిద్రలేమి (23%). AEలు నిర్వహించదగినవి మరియు బహుళ వ్యాధులలో (రుమటాయిడ్ ఆర్థరైటిస్, B-సెల్ లింఫోమా, COVID-3,900 మరియు ఇమ్యూన్ థ్రోంబోసైటోపెనియా (ITP)) 19 మంది రోగుల ఫోస్టామటినిబ్ భద్రతా డేటాబేస్‌కు అనుగుణంగా ఉన్నాయి. కొత్త భద్రతా సంకేతాలు ఏవీ కనుగొనబడలేదు.