ఉత్పరివర్తన గ్యాస్ట్రోఇంటెస్టినల్ స్ట్రోమల్ ట్యూమర్స్ కొత్త ఔషధ ఆమోదాన్ని పొందాయి

CStone భాగస్వామి బ్లూప్రింట్ మెడిసిన్స్ ద్వారా కనుగొనబడింది, AYVAKIT అనేది KIT మరియు PDGFRA ఉత్పరివర్తన కైనేస్‌ల యొక్క శక్తివంతమైన, ఎంపిక చేయబడిన మరియు మౌఖికంగా లభించే నిరోధకం. మెయిన్‌ల్యాండ్ చైనా, హాంగ్‌కాంగ్, మకావు మరియు తైవాన్‌లలో AYVAKIT మరియు కొన్ని ఇతర ఔషధ అభ్యర్థుల అభివృద్ధి మరియు వాణిజ్యీకరణ కోసం CStone బ్లూప్రింట్ మెడిసిన్స్‌తో ప్రత్యేకమైన సహకారం మరియు లైసెన్స్ ఒప్పందాన్ని కలిగి ఉంది. బ్లూప్రింట్ మెడిసిన్స్ ప్రపంచంలోని మిగిలిన ప్రాంతాల్లో AYVAKIT కోసం అభివృద్ధి మరియు వాణిజ్య హక్కులను కలిగి ఉంది.

CStone చైర్మన్ మరియు CEO డాక్టర్ ఫ్రాంక్ జియాంగ్ మాట్లాడుతూ, “AYVAKIT అనేది చైనాలోని హాంకాంగ్‌లో CStone యొక్క మొదటి ఉత్పత్తి ఆమోదం. ఈ సంవత్సరం ప్రారంభంలో, AYVAKIT మెయిన్‌ల్యాండ్ చైనా మరియు తైవాన్‌లలో కూడా ఆమోదించబడింది. కణితులు PDGFRA D842V మ్యుటేషన్‌ను కలిగి ఉన్న ఎక్కువ మంది GIST రోగులకు ఈ వినూత్న చికిత్సను అందించడానికి మేము చాలా సంతోషిస్తున్నాము. ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఉన్న రోగులకు సమర్థవంతమైన, వినూత్నమైన చికిత్సలను ముందుకు తీసుకురావడానికి CStone కట్టుబడి ఉంది. భవిష్యత్తులో, ఎక్కువ మంది క్యాన్సర్ రోగులకు అందని వైద్య అవసరాలను తీర్చడానికి నవల చికిత్సల అభివృద్ధిని వేగవంతం చేయడానికి మేము కృషి చేస్తాము.

హాంగ్ కాంగ్ డిపార్ట్‌మెంట్ ఆఫ్ హెల్త్ (DOH) నావిగేటర్ అధ్యయనం నుండి డేటా ఆధారంగా AYVAKITని ఆమోదించింది, ఇది ఓపెన్-లేబుల్, డోస్-ఎస్కలేషన్/డోస్-ఎక్స్‌పాన్షన్ ఫేజ్ I అధ్యయనం చేయని, గుర్తించలేని లేదా మెటాస్టాటిక్ రోగులలో AYVAKIT యొక్క భద్రత మరియు సామర్థ్యాన్ని అంచనా వేయడానికి రూపొందించబడింది. GIST. డిసెంబర్ 2020లో, యూరోపియన్ జర్నల్ ఆఫ్ క్యాన్సర్ (EJC) PDGFRA D842V ఉత్పరివర్తన చెందిన GIST రోగులను నమోదు చేసుకునే నావిగేటర్ అధ్యయనం నుండి నవీకరించబడిన డేటాను ప్రచురించింది. PDGFRA D38V ఉత్పరివర్తన GIST ఉన్న 842 మంది రోగులలో, వారు రోజుకు ఒకసారి 300 mg లేదా 400 mg ప్రారంభ మోతాదును స్వీకరించారు, మొత్తం ప్రతిస్పందన రేటు (ORR) 95% (36/38 రోగులు). ఈ రోగులలో 28 మంది రోగులలో 300 mg రోజుకు ఒకసారి ప్రారంభ మోతాదు కలిగి, ORR 96% (27/28 రోగులు). అన్ని మోతాదు సమూహాల వ్యాధి నియంత్రణ రేటు (DCR) 100%. అన్ని మోతాదు సమూహాల ప్రతిస్పందన యొక్క మధ్యస్థ వ్యవధి (DOR) 27.6 నెలలు. రక్తహీనత, రక్తంలో బిలిరుబిన్ పెరగడం, తెల్ల రక్తకణాల సంఖ్య తగ్గడం, రక్తంలో క్రియేటిన్ ఫాస్ఫోకినేస్ పెరగడం, అస్పార్టేట్ అమినోట్రాన్స్‌ఫేరేస్ పెరగడం, ఫేస్ ఎడెమా, కనురెప్పల వాపు, న్యూట్రోఫిల్ కౌంట్ తగ్గడం మరియు జుట్టు రంగులో మార్పులు వంటివి అత్యంత సాధారణ చికిత్స-అత్యవసర ప్రతికూల సంఘటనలు. AYVAKIT సాధారణంగా బాగా తట్టుకోగల భద్రతా ప్రొఫైల్‌తో దృఢమైన, మన్నికైన మరియు లోతైన క్లినికల్ కార్యాచరణను ప్రదర్శించిందని డేటా చూపించింది.