భాగస్వామ్యం స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్ యొక్క ఇంటిగ్రేటెడ్ AAV జన్యు చికిత్స ప్లాట్ఫారమ్ను దాని యాజమాన్య వెక్టర్ ఇంజనీరింగ్ మరియు డిజైన్ టెక్నాలజీ మరియు జన్యు డైలేటెడ్ కార్డియోమయోపతీస్ (DCM) పై దృష్టి సారించి వినూత్న జన్యు చికిత్సలను అభివృద్ధి చేయడానికి ఉత్పాదక సామర్థ్యంపై ఆధారపడి ఉంటుంది. లక్ష్య చికిత్స ఎంపికలు.
ఒప్పందం ప్రకారం, బయోమారిన్ మరియు స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్ పరిశోధనాత్మక కొత్త డ్రగ్ అప్లికేషన్ (IND) ద్వారా ఆవిష్కరణ మరియు పరిశోధనపై సహకరిస్తాయి. బయోమారిన్ జీన్ థెరపీ డెవలప్మెంట్, కార్డియోవాస్కులర్ బయాలజీ మరియు వ్యాధుల జన్యు ప్రాతిపదికన అంతర్దృష్టిలో అనుభవాన్ని తెస్తుంది మరియు వెక్టర్ ఇంజనీరింగ్ మరియు డిజైన్ టెక్నాలజీ మరియు ఈ సహకారానికి తయారీ సామర్థ్యాలతో సహా జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తులను అభివృద్ధి చేయడంలో స్కైలైన్ తన నైపుణ్యాన్ని అందిస్తుంది. ప్రతి కంపెనీ వారి ముందే నిర్వచించబడిన భూభాగాలలో క్లినికల్ డెవలప్మెంట్ ద్వారా ప్రోగ్రామ్లను ముందుకు తీసుకువెళుతుంది.
సహకార ప్రాజెక్ట్ల కోసం దాని R&D ప్రయత్నాలకు మద్దతుగా, స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్ సంతకం చేయడంతో అనుబంధించబడిన ఒక బహిర్గతం చేయని చెల్లింపును అందుకుంటుంది, ఇందులో ముందస్తు చెల్లింపు మరియు బయోమారిన్ నుండి ఈక్విటీ పెట్టుబడి ఉంటుంది మరియు R&D, నియంత్రణ మరియు వాణిజ్య మైలురాళ్ల కోసం ముందుగా పేర్కొన్న చెల్లింపులను స్వీకరించడానికి అర్హత ఉంది.
బయోమారిన్ యునైటెడ్ స్టేట్స్, యూరప్ మరియు లాటిన్ అమెరికాతో సహా దాని భూభాగాలలో సహకారం ఫలితంగా చికిత్సా ఉత్పత్తులను వాణిజ్యీకరించడానికి హక్కులను కలిగి ఉంటుంది మరియు ఆసియా-పసిఫిక్ ప్రాంతంలో వాణిజ్యీకరణకు స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్ బాధ్యత వహిస్తుంది. అదనంగా, స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్ దాని భూభాగాల్లో బయోమారిన్ నుండి భవిష్యత్తులో జరిగే విక్రయాలపై రాయల్టీ చెల్లింపులను స్వీకరించడానికి అర్హత పొందుతుంది.
"AAV వెక్టర్ ఇంజనీరింగ్ మరియు డిజైన్కు స్కైలైన్ యొక్క వినూత్న విధానం మరియు జన్యు చికిత్సలను రూపొందించడంలో మరియు అభివృద్ధి చేయడంలో మా బృందం యొక్క నిరూపితమైన నైపుణ్యం మధ్య ఇంటర్ఫేస్లో ఫలవంతమైన సహకారం ఉంటుందని మేము ఊహించినదానిని ప్రకటించడానికి మేము సంతోషిస్తున్నాము" అని గ్రూప్ వైస్ ప్రెసిడెంట్, హెడ్ ఆఫ్ కెవిన్ ఎగ్గన్ అన్నారు. బయోమారిన్ నుండి పరిశోధన మరియు ప్రారంభ అభివృద్ధి.
“డైలేటెడ్ కార్డియోమయోపతి యొక్క ఈ జన్యు రూపాలను పరిష్కరించడానికి స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్తో భాగస్వామిగా ఉండటానికి మేము సంతోషిస్తున్నాము. ఈ సహకారం కార్డియాక్ జీన్ థెరపీలో మా నాయకత్వాన్ని బలపరుస్తుంది మరియు మా R&D సహకారాన్ని ఆసియాకు విస్తరింపజేస్తుంది, ఇక్కడ పెద్ద సంఖ్యలో రోగులు ఈ వినాశకరమైన వ్యాధులతో బాధపడుతున్నారు, ”అని బయోమారిన్లో గ్రూప్ వైస్ ప్రెసిడెంట్, కార్పొరేట్ మరియు బిజినెస్ డెవలప్మెంట్ బృందా బాలకృష్ణన్ అన్నారు. "మేము ఈ సహకారాన్ని ప్రోత్సహించడానికి మరియు ప్రపంచవ్యాప్తంగా రోగులకు రూపాంతర ఔషధాలను తీసుకురావడానికి ఎదురుచూస్తున్నాము."
"డైలేటెడ్ కార్డియోమయోపతి అనేది తీవ్రమైన కార్డియాక్ డిజార్డర్, దీనిలో గుండె కండరాల నిర్మాణ లేదా క్రియాత్మక అసాధారణతలు అరిథ్మియా మరియు గుండె వైఫల్యం వంటి సమస్యలకు దారితీయవచ్చు, ఫలితంగా గణనీయమైన అనారోగ్యం మరియు మరణాలు సంభవిస్తాయి. అనేక జన్యువులలో ఉత్పరివర్తనలు వ్యాధికి సంబంధించిన ఇతర కారణాలతో పాటు DCM అభివృద్ధితో సంబంధం కలిగి ఉంటాయి" అని స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్లో చీఫ్ సైంటిఫిక్ ఆఫీసర్ జే హౌ చెప్పారు. “బయోమారిన్ బృందంతో కలిసి మేము DCMతో అనుబంధించబడిన అనేక క్లిష్టమైన జన్యువులను గుర్తించాము. బయోమారిన్తో సన్నిహితంగా పని చేయడం మరియు ఈ కొత్త లక్ష్యాలను ప్రశ్నించడానికి మరియు DCM రోగులకు నవల చికిత్సలను అభివృద్ధి చేయడానికి మా AAV వెక్టర్ టెక్నాలజీని వర్తింపజేయడం పట్ల మేము సంతోషిస్తున్నాము.
“బయోమారిన్తో సహకారం జన్యు చికిత్సల అభివృద్ధిలో రెండు కంపెనీల సామర్థ్యాలను ప్రభావితం చేస్తుంది. బయోమారిన్ బృందంతో, అధిక వైద్య అవసరాలను తీర్చే జన్యు హృదయ సంబంధ వ్యాధుల చికిత్సలను అభివృద్ధి చేయడానికి మేము కచేరీలో పని చేసే లక్ష్యాన్ని పంచుకుంటాము, ”అని స్కైలైన్ థెరప్యూటిక్స్ CEO అంబర్ కాయ్ అన్నారు. "కలిసి, ఈ పరిస్థితులలో చికిత్స నమూనాను మార్చగల ట్రైల్బ్లేజింగ్ విధానాన్ని సవరించే వ్యాధితో హృదయ సంబంధ వ్యాధులను పరిష్కరించడానికి మేము జన్యు చికిత్సను ఉపయోగిస్తాము."