CTI BioPharma Corp. US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA) ప్లేట్‌లెట్ కౌంట్‌తో ఇంటర్మీడియట్ లేదా హై-రిస్క్ ప్రైమరీ లేదా సెకండరీ (పోస్ట్-పాలిసిథెమియా వెరా లేదా పోస్ట్-ఎసెన్షియల్ థ్రోంబోసైథెమియా) మైలోఫైబ్రోసిస్ ఉన్న పెద్దల చికిత్స కోసం VONJO (పాక్రిటినిబ్)ని ఆమోదించినట్లు ప్రకటించింది. 50 × 109/L కంటే తక్కువ. VONJO అనేది JAK2ని నిరోధించకుండా, JAK1 మరియు IRAK1 కోసం ప్రత్యేకతతో కూడిన ఒక నవల నోటి కినేస్ ఇన్హిబిటర్. VONJO యొక్క సిఫార్సు మోతాదు 200 mg నోటికి రెండుసార్లు రోజువారీ. వోంజో అనేది సైటోపెనిక్ మైలోఫైబ్రోసిస్ ఉన్న రోగుల అవసరాలను ప్రత్యేకంగా పరిష్కరించే మొదటి ఆమోదించబడిన చికిత్స.
"VONJO యొక్క నేటి ఆమోదం సైటోపెనిక్ మైలోఫైబ్రోసిస్‌తో బాధపడుతున్న మైలోఫైబ్రోసిస్ రోగులకు కొత్త ప్రమాణాల సంరక్షణను ఏర్పాటు చేసింది" అని జాన్ మస్కరెన్హాస్, MD, అసోసియేట్ ప్రొఫెసర్, మెడిసిన్, హెమటాలజీ మరియు మెడికల్ ఆంకాలజీ, టిస్చ్ క్యాన్సర్ ఇన్స్టిట్యూట్, ఇకాన్ స్కూల్ ఆఫ్ మెడిసిన్, మౌంట్ సినాయ్, న్యూయార్క్ . "తీవ్రమైన థ్రోంబోసైటోపెనియాతో కూడిన మైలోఫైబ్రోసిస్, 50 × 109/L కంటే తక్కువ రక్త ప్లేట్‌లెట్ గణనలుగా నిర్వచించబడింది, బలహీనపరిచే లక్షణాలతో పాటు పేలవమైన మనుగడ ఫలితాలకు దారితీస్తుందని తేలింది. పరిమిత చికిత్సా ఎంపికలు ఈ వ్యాధిని అత్యవసర వైద్య అవసరం లేని ప్రాంతంగా మార్చాయి. ఈ రోగులకు ఇప్పుడు కొత్త, సమర్థవంతమైన మరియు సురక్షితమైన చికిత్స ఎంపిక అందుబాటులో ఉందని నేను సంతోషిస్తున్నాను.
"USలో, సుమారుగా 21,000 మంది రోగులు మైలోఫైబ్రోసిస్‌తో ఉన్నారు, వీరిలో మూడింట రెండు వంతుల మంది సైటోపెనియాస్ (థ్రోంబోసైటోపెనియా లేదా రక్తహీనత) కలిగి ఉన్నారు, సాధారణంగా ఆమోదించబడిన ఇతర చికిత్సల విషపూరితం వల్ల వస్తుంది. తీవ్రమైన థ్రోంబోసైటోపెనియా, 50 × 109/L కంటే తక్కువ రక్త ప్లేట్‌లెట్ గణనగా నిర్వచించబడింది, ఇది మొత్తం మైలోఫైబ్రోసిస్ జనాభాలో మూడింట ఒక వంతులో సంభవిస్తుంది మరియు ముఖ్యంగా పేలవమైన రోగ నిరూపణను కలిగి ఉంటుంది. VONJO ఆమోదంతో, సైటోపెనిక్ మైలోఫైబ్రోసిస్ ఉన్న రోగులకు ప్రత్యేకంగా ఆమోదించబడిన కొత్త చికిత్సను అందించడానికి మేము ఇప్పుడు సంతోషిస్తున్నాము. DRIతో మా రుణం మరియు రాయల్టీ లావాదేవీలను అనుసరించి వాణిజ్యపరమైన ప్రారంభానికి మేము పూర్తిగా నిధులు సమకూరుస్తాము మరియు 10 రోజులలోపు రోగులకు సైటోపెనిక్ మైలోఫైబ్రోసిస్ రోగులకు సంభావ్య బెస్ట్-ఇన్-క్లాస్ థెరపీ అయిన VONJOను అందించడానికి మేము ఎదురుచూస్తున్నాము" అని ఆడమ్ R. క్రెయిగ్ చెప్పారు. , MD, Ph.D., CTI బయోఫార్మా ప్రెసిడెంట్ మరియు చీఫ్ ఎగ్జిక్యూటివ్ ఆఫీసర్. "VONJO క్లినికల్ ట్రయల్స్‌ను సాధ్యం చేసిన రోగులు, సంరక్షకులు, క్లినికల్ ట్రయల్ సిబ్బంది మరియు పరిశోధకులకు నేను ధన్యవాదాలు చెప్పాలనుకుంటున్నాను. CTI బృందం వారి కృషి మరియు అంకితభావం మరియు రోగుల అవసరాలపై వారి దృష్టికి కూడా నేను కృతజ్ఞతలు తెలుపుతున్నాను.
వేగవంతమైన ఆమోదం మైలోఫైబ్రోసిస్ (ప్లేట్‌లెట్ గణనలు 3 × 2/L కంటే తక్కువ లేదా సమానం) ఉన్న రోగులలో VONJO యొక్క కీలకమైన దశ 100 PERSIST-109 అధ్యయనం నుండి సమర్థత ఫలితాలపై ఆధారపడి ఉంటుంది. VONJO 1 mg రోజుకు రెండుసార్లు (BID), VONJO 1 mg రోజుకు ఒకసారి (QD) లేదా అందుబాటులో ఉన్న ఉత్తమ చికిత్స (BAT) పొందేందుకు రోగులు 1:200:400ని యాదృచ్ఛికంగా మార్చారు. ముందు JAK2 ఇన్హిబిటర్ థెరపీ అనుమతించబడింది. ఈ అధ్యయనంలో, పాక్రిటినిబ్ 50 mg BDతో చికిత్స పొందిన బేస్‌లైన్ ప్లేట్‌లెట్ గణనలు 109 × 200/L కంటే తక్కువ ఉన్న రోగులలో, 29% మంది రోగులలో 35% మంది రోగులతో పోలిస్తే కనీసం 3% ప్లీహ పరిమాణం తగ్గింది. అందుబాటులో ఉన్న ఉత్తమ చికిత్స, ఇందులో రుక్సోలిటినిబ్ కూడా ఉంది. వేగవంతమైన ఆమోదంలో భాగంగా, నిర్ధారణ ట్రయల్‌లో క్లినికల్ ప్రయోజనాన్ని వివరించడానికి CTI అవసరం. ఈ పోస్ట్-అప్రూవల్ ఆవశ్యకతను నెరవేర్చడానికి, CTI PACIFICA ట్రయల్‌ని పూర్తి చేయాలని యోచిస్తోంది, 2025 మధ్యలో ఆశించిన ఫలితాలతో.
VONJO 20 mg రోజుకు రెండుసార్లు అనుసరించే అత్యంత సాధారణ ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు (≥200%) అతిసారం, థ్రోంబోసైటోపెనియా, వికారం, రక్తహీనత మరియు పెరిఫెరల్ ఎడెమా. VONJO 3 mg రోజుకు రెండుసార్లు తర్వాత అత్యంత తరచుగా సంభవించే తీవ్రమైన ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు (≥200%) రక్తహీనత, థ్రోంబోసైటోపెనియా, న్యుమోనియా, గుండె వైఫల్యం, వ్యాధి పురోగతి, పైరెక్సియా మరియు చర్మపు పొలుసుల కణ క్యాన్సర్.
