బోన్ మ్యారో క్యాన్సర్ అధ్యయనం ఇప్పుడు విస్తరించబడింది

2021 రెండవ త్రైమాసికంలో, నవంబర్ 30, 2021 PDUFA తేదీతో మైలోఫైబ్రోసిస్ ఉన్న రోగుల కోసం CTI యొక్క NDA కోసం FDA ప్రాధాన్యత సమీక్షను మంజూరు చేసింది. ఉత్పత్తి లేబులింగ్ చర్చల సమయంలో, FDA అదనపు క్లినికల్ డేటాను అభ్యర్థించింది, అది ఏజెన్సీకి సమర్పించబడింది. నవంబర్ 24, 2021న. ఈరోజు ముందుగా, FDA, NDAకి "ప్రధాన సవరణ"గా డేటా సమర్పణను పరిగణిస్తున్నట్లు కంపెనీకి తెలియజేసింది మరియు అందువల్ల పూర్తి సమీక్ష కోసం అదనపు సమయాన్ని అందించడానికి PDUFA తేదీ మూడు నెలలు పొడిగించబడింది. సమర్పణ. ప్రస్తుత సమయంలో, CTIకి అప్లికేషన్‌లో పెద్ద లోపాలు ఏవీ తెలియవు.

పాక్రిటినిబ్ అనేది JAK2ని నిరోధించకుండా, JAK1, IRAK1 మరియు CSF1R కోసం నిర్దిష్టతతో కూడిన ఒక నవల నోటి కినేస్ ఇన్హిబిటర్. ఈ అధ్యయనాలలో చేరిన తీవ్రమైన థ్రోంబోసైటోపెనిక్ (ప్లేట్‌లెట్ గణనలు 3 x 2/L కంటే తక్కువ) రోగులపై దృష్టి సారించి, ఫేజ్ 1 PERSIST-2 మరియు PERSIST-203 మరియు ఫేజ్ 50 PAC109 క్లినికల్ ట్రయల్స్ డేటా ఆధారంగా NDA ఆమోదించబడింది. ఫ్రంట్‌లైన్ ట్రీట్‌మెంట్-అమాయక రోగులు మరియు JAK200 ఇన్హిబిటర్‌లకు ముందుగా బహిర్గతం అయిన రోగులతో సహా, రోజుకు రెండుసార్లు పాక్రిటినిబ్ 2 mg అందుకున్నారు. PERSIST-2 అధ్యయనంలో, పాక్రిటినిబ్ 200 mgతో రోజుకు రెండుసార్లు చికిత్స పొందిన తీవ్రమైన థ్రోంబోసైటోపెనియా ఉన్న రోగులలో, 29% మంది రోగులలో ప్లీహ పరిమాణం కనీసం 35% తగ్గింది, 3% మంది రోగులతో పోలిస్తే అందుబాటులో ఉన్న అత్యుత్తమ చికిత్సను పొందుతున్నారు. , ఇందులో రుక్సోలిటినిబ్; 23% మంది రోగులు మొత్తం రోగలక్షణ స్కోర్‌లలో కనీసం 50% తగ్గింపును కలిగి ఉన్నారు, 13% మంది రోగులు అందుబాటులో ఉన్న ఉత్తమ చికిత్సను పొందుతున్నారు. పాక్రిటినిబ్‌తో చికిత్స పొందిన రోగులలో అదే జనాభాలో, ప్రతికూల సంఘటనలు సాధారణంగా తక్కువ స్థాయిని కలిగి ఉంటాయి, సహాయక సంరక్షణతో నిర్వహించబడతాయి మరియు అరుదుగా నిలిపివేయడానికి దారితీశాయి. ప్లేట్‌లెట్ గణనలు మరియు హిమోగ్లోబిన్ స్థాయిలు కూడా స్థిరీకరించబడ్డాయి.

మైలోఫైబ్రోసిస్ అనేది ఎముక మజ్జ క్యాన్సర్, దీని ఫలితంగా ఫైబరస్ స్కార్ టిష్యూ ఏర్పడుతుంది మరియు థ్రోంబోసైటోపెనియా మరియు రక్తహీనత, బలహీనత, అలసట మరియు విస్తరించిన ప్లీహము మరియు కాలేయానికి దారితీస్తుంది. USలో దాదాపు 21,000 మంది రోగులు మైలోఫైబ్రోసిస్‌తో బాధపడుతున్నారు, వీరిలో 7,000 మందికి తీవ్రమైన థ్రోంబోసైటోపెనియా (50 x109/L కంటే తక్కువ రక్త ప్లేట్‌లెట్ గణనలుగా నిర్వచించబడింది) ఉంది. తీవ్రమైన థ్రోంబోసైటోపెనియా పేలవమైన మనుగడ మరియు అధిక లక్షణాల భారంతో సంబంధం కలిగి ఉంటుంది మరియు వ్యాధి పురోగతి ఫలితంగా లేదా JAKAFI మరియు INREBIC వంటి ఇతర JAK2 నిరోధకాలతో మాదకద్రవ్యాల విషపూరితం కారణంగా సంభవించవచ్చు.